AdisInsight 2月制药领域重大事件回顾：辉瑞，阿斯利康，莫德纳…

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1. FDA和EMA已接受辉瑞Elranatamab用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的申请

2023年2月，辉瑞宣布美国食品和药物管理局（FDA）接受用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的elranatamab的生物制剂许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。FDA预计将在2023年内做出审评决定。这份BLA主要基于来自II期MagnetisMM-3试验队列A（BCMA-naïve，n=123）的数据。

同月，欧洲药品管理局（EMA）接受了elranatamab在同一适应症中的上市许可申请（MAA）。辉瑞正与EMA密切合作以推进审评。直到2023年2月，elranatamab在欧盟用于治疗多发性骨髓瘤仍在人用药品委员会（CHMP）的审评当中。

2. 欧盟批准阿斯利康的度伐利尤单抗/替西木单抗组合药用于治疗肝癌和非小细胞肺癌

阿斯利康宣布，欧洲药品管理局（EMA）批准替西木单抗（IMJUDO®）与度伐利尤单抗（IMFINZI®）联用，以治疗欧盟地区的不可切除肝细胞癌（HCC）成人患者。本次批准是基于III期HIMALAYA试验的积极结果。这款组合药还获EMA批准用于治疗IV期（转移性）非小细胞肺癌（NSCLC）。这项批准是基于POSEIDON III期试验的结果——在替西木单抗和化疗中加入有限疗程的度伐利尤单抗，可显著提升存活率。

3. 莫德纳与Life Edit Therapeutics合作开发基因编辑新疗法

莫德纳与Life Edit Therapeutics达成研发合作，以发现并开发体内mRNA基因编辑疗法。本次合作将结合Life Edit专有的包括碱基编辑在内的一套基因编辑技术与莫德纳的mRNA平台，以针对一组选中的治疗靶点开发体内基因编辑疗法。本次合作将应用Life Edit的新型RNA引导的核酸酶（RGN）库、碱基编辑器和莫德纳的mRNA平台，旨在开发用于一些最具挑战性的遗传疾病的疗法。根据该协议，Life Edit和莫德纳将就后者资助的研究和临床前研究开展合作。

4. 用于治疗CHAPLE疾病的再生元Pozelimab获得FDA优先审评资格

美国食品和药物管理局（FDA）接受pozelimab用于治疗一岁及以上的儿童及成人CHAPLE患者的生物制品许可申请（BLA）并予以优先审评。FDA预计会在2023年8月20日做出审评决定。这份BLA得到了一项II/III期开放试验结果的支持，这项试验研究了pozelimab在10名一岁及以上患者中的疗效和安全性。

5. Celltrion与LISCure Biosciences合作开发帕金森病的微生物组疗法

Celltrion与LISCure Biosciences就开发帕金森病的微生物组疗法达成研发合作协议。根据该协议，Celltrion和LISCure将开发用于帕金森病的口服活体生物治疗产品（LBP）。LISCure将获得一笔研究经费，并有资格随着项目的推进获得额外付款。LISCure将领导新候选药物的发现，而Celltrion将负责后续的临床和获批开发。具体的财务细节尚未披露。

6. NeuBase Therapeutics与一家全球医疗公司合作开展基因编辑研究

2023年2月，NeuBase Therapeutics与一家全球医疗公司达成研究协议，以评估其用于三种单基因遗传病的肽核酸（PNA）反义寡核苷酸（PATrOL™）技术平台，并就三种未公开适应症的候选药物的评价开展合作。若满足某些条款和条件，这家全球医疗公司将拥有合作期间创建的候选药物的独家许可与开发权。

7. Astex与卡迪夫大学合作发现用于治疗神经退行性疾病的新药

Astex Pharmaceuticals与卡迪夫大学药物发现研究所（MDI）宣布双方已达成一项为期多年的、价值数百万英镑的药物发现研究合作，旨在发现治疗神经退行性疾病的新药。联合团队将专注于识别调节溶酶体活性的化合物，以针对那些存在巨大医疗需求且亟需满足的神经退行性疾病，开发潜在的创新疗法。溶酶体是细胞器的一种，对于维持细胞功能至关重要。编码溶酶体及相关蛋白的基因突变与多种神经退行性疾病和溶酶体贮积病有关，而此类疾病目前尚无有效疗法。根据协议条款，MDI和Astex的科学家将合作针对一个选定的溶酶体靶点开展药物发现，旨在识别并优化调节溶酶体活性的化合物。

8. 溪砾科技与亚虹医药合作，基于前者的靶向RNA技术开发肿瘤创新疗法

溪砾科技与亚虹医药达成研究合作与许可选择权协议，以利用溪砾科技独有的靶向RNA技术，发现并开发用于泌尿生殖系统（GU）肿瘤及其他重大疾病的创新疗法。本次合作涉及多个肿瘤学靶点。根据该协议，亚虹医药将利用溪砾科技的创新RNA调节技术BindeR及SpliceR，识别并开发靶向RNA的肿瘤创新疗法。

9. BPG Bio收购BERG的全部资产

BPG Bio宣布收购BERG的全部资产。BERG总部位于波士顿，曾开发出了专有的AI平台。BPG如今获得了BERG的药物和诊断管线，计划加快几处资产的开发。协议中的财务细节尚未披露。

10. Blue Water Vaccines与AbVacc合作开发猴痘和马尔堡病毒病候选疫苗

Blue Water Vaccines与AbVacc（近期从Integrated BioTherapeutics分离出来的一家公司）达成合作，以共同开发猴痘和马尔堡病毒病疫苗。这两种疫苗的开发将用到BWV的诺如病毒衣壳和刺突病毒样颗粒（VLP）平台，该平台能实现诺如病毒骨架S或P颗粒表面的多抗原呈递。

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